روش ژن درمانی جدیدی در آمریکا مورد تایید مراجع پزشکی قرار گرفته که با استفاده از آن می توان موارد نادری از نابینایی ارثی را درمان کرد.
این روش درمانی Luxturna نام دارد و با استفاده از آن می توان یک نوع نادر از بیماری خاصی در شبکیه چشم موسوم به را درمان کرد.
افراد مبتلا به این بیماری به علت جهش ژنی موسوم به ژن RPE۶۵ توانایی دیدن محیط اطراف را از دست می دهند. ژن یادشده پروتئین خاصی را تهیه می کند که برای ایجاد توانایی بینایی در چشم ضروری است.
در قالب روش درمانی جدید یک نسخه سالم از ژن یادشده ، ضمیمه یک ویروس بی خطر که از نظر ژنتیکی دستکاری شده، می شود و این مجموعه به درون چشم فرد تزریق می شود. در نتیجه سلول های شبکیه مجددا پروتئین از دست رفته را دریافت می کنند و فرد بینایی خود را به دست می آورد.
بعد از آزمایش موفق این روش درمانی بر روی یک بیمار استفاده از آن به تایید اداره غذا و داروی آمریکا رسیده و انتظار می رود روش مذکور با استقبال مواجه شود.